亞太日報 | 患早衰症必死無疑?專家幫忙改基因就能治好

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在本週三《自然》雜誌發佈的一篇研究文章中,科學家稱,雖然人體內“單字母基因突變”現象可能引起數千種疾病,但是他們已發現一種能後期修正這種突變的方法,從而治療相應疾病。

在研究中,哈佛大學化學家戴維·劉和同事將目光鎖定在一種突變後將導致人體早衰的基因上,並最終將其成功修復。患早衰症的人平均只能活14年,最終會死於心臟病等疾病,但這些病的患者通常是中老年人。對於他們的實驗成果,劉說,“基因突然所導致的遺傳病往往是系統性、致命性的。雖然距離把我們的編輯基因器運用到這類疾病的日常治療中,還有很長一段路要走,但這至少是個好開端!”

該實驗的另一成就在於,以往的基因編輯器只能像剪刀一樣“剪掉”一些雙鏈DNA,而這次研究出的編輯器能僅僅“修改”雙鏈DNA,和人們用橡皮和鉛筆來寫字的行爲類似。對於這一進步的重要性,劉解釋道,要想治療多數遺傳病,醫生需要的是“精確糾正”突變,而非“破壞”基因。

“基因工程存在很多危險,具有不可預測性,所以,能在此領域取得成功,是非常罕見、驚人的,的確值得慶祝。” 科學家烏爾諾夫在採訪中激動地說道。加州大學伯克利分校基因編輯專家費奧多·烏爾諾夫也極爲讚賞該研究的成果。30年前,科學家們開始了對基因工程的研究,多年來已有很多悲劇在這個領域發生,比如,曾參與基因療法實驗的少年傑西·格辛格於1999年去世,年僅18歲。

爲了向大衆解釋“單字母基因突變”的概念,該研究以老鼠爲實驗對象,並對實驗過程進行了錄像。在介紹視頻中,實驗人員將患病的和健康的老鼠裝在不同的塑料桶中,其中患病的老鼠佈滿灰色斑點,身體虛弱,實驗人員可輕鬆將其抓住,而健康老鼠的皮毛很光滑,呈黑色,十分多動。“和生病的那類不同,健康的老鼠被我抓住後會從我手裏跳脫出來。”科學家說道。

“雖然這些老鼠看起來差別大,但基因幾乎相同,” 她解釋道,“形象地說,如果將這兩類老鼠的基因比作兩本包含27億個字母的書籍,那麼這兩本書只有一個字母不同。”科學家還表示,通過使用基因編輯器,他們有能力改變患病老鼠基因中的“那個突變的字母”,並延長其壽命。

(來源:亞太日報 APD News)